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exPDite-2: No Time To Waste

No hay tiempo que perder

El exPDite-2 es un estudio de fase 3, de doble enmascaramiento, comparativo con una cirugía simulada, para evaluar la posible eficacia y seguridad de una terapia celular llamada bemdaneprocel.

El bemdaneprocel está aún en investigación y su uso no está autorizado en ningún país.

El patrocinador del estudio exPDite-2 es BlueRock Therapeutics.

Acerca del bemdaneprocel

¿Cómo se produce el bemdaneprocel?

BlueRock desarrolló una forma de obtener neuronas dopaminérgicas a partir de células madre. El bemdaneprocel contiene la forma inicial de esas neuronas dopaminérgicas, que se implantan en una zona cerebral conocida como putamen.

¿Cómo se cree que funciona?

El bemdaneprocel es una terapia celular diseñada para reponer las neuronas productoras de dopamina que se han perdido por la enfermedad de Parkinson. El objetivo es que se injerten en el cerebro (es decir, se integren en él) para restablecer la función dopaminérgica.

Nuestro cerebro contiene unas neuronas que producen una importante sustancia química llamada dopamina.

La enfermedad de Parkinson provoca la muerte de estas neuronas, lo que se traduce en menos producción de dopamina y causa los problemas de movimiento y equilibrio que tienen los enfermos de Parkinson.

Cuando se implanta en el cerebro en una única cirugía, el bemdaneprocel podría reponer esas neuronas ausentes o dañadas con la finalidad de integrarse en el cerebro para producir dopamina.

En el exPDite-2 se evaluará si el bemdaneprocel es eficaz en la reposición de neuronas dopaminérgicas con el fin de mejorar los síntomas motores y la calidad de vida en personas que tienen la enfermedad de Parkinson. En el estudio de fase 1, el bemdaneprocel se toleró bien.

Investigando una nueva vía: cómo se crea el bemdaneprocel

Cómo se crea una terapia celular

  • Cada parte del organismo está formado por diversos tipos de células; por ejemplo, por células musculares o cerebrales.
  • Las células madre son especiales porque se pueden convertir en diversos tipos de células que podrían hacer cualquier cosa que necesite el organismo (se dice que son pluripotenciales).
  • La terapia celular busca reponer tipos celulares específicos que se han perdido debido a una enfermedad.

  • Para crear el bemdaneprocel se usaron células madre embrionarias. Estas células originales se obtuvieron hace algunos años de embriones donados que no se usaron para la fecundación in vitro (es decir, nunca se implantaron en un útero y nunca fueron células fetales). Se trata de un proceso muy regulado que requiere el consentimiento de los donantes.
  • Estas células madre pueden dividirse sin cesar y guardarse en un “banco”, de modo que una sola célula madre puede generar una gran cantidad de células idénticas que se pueden usar para crear el bemdaneprocel sin obtener más células madre embrionarias.
Hable con nosotros sobre la participación en el exPDite-2

¿Cumple usted los requisitos del exPDite-2?

¿Podría ser candidato/a para el estudio exPDite-2.

Es posible que cumpla los requisitos del estudio si usted…

  • Hace de 4 a 12 años que le diagnosticaron la enfermedad de Parkinson.
  • Tiene entre 45 y 75 años de edad.
  • Toma un tratamiento con levodopa para controlar los síntomas motores.
  • Tiene al menos 2.5 horas de tiempo “OFF” al día.

No podrá participar si…

No podrá participar si…

  • Recibió estimulación cerebral profunda (DBS, por deep-brain stimulation).
  • Padece de ciertos trastornos, como la esclerosis múltiple, la epilepsia, el abuso de sustancias o una infección, o si ha tenido cáncer en los últimos 5 años.
  • Está tomando ciertos medicamentos capaces de afectar los resultados del estudio.
  • Ha recibido terapia génica o celular, cirugía o radioterapia cerebral, o no puede recibir anestesia general o someterse a cirugía.
  • Está embarazada o amamantando.

El médico investigador le explicará mejor estos requisitos.

Para los participantes del estudio que cumplan los requisitos, todos los tratamientos o pruebas podrían brindarse sin costo. Durante todo el estudio exPDite-2, tanto al participante como a su cuidador se les podría dar apoyo para los desplazamientos asociados al estudio y se les podrían reembolsar los gastos razonables. El médico investigador y/o su personal le explicarán esto en la primera visita.

No hay tiempo que perder

Acerca del estudio exPDite-2

El estudio exPDite-2 está diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del bemdaneprocel sobre el movimiento, el equilibrio, los síntomas motores y la calidad de vida en adultos que tienen enfermedad de Parkinson, junto con la opinión de los familiares afectados por el Parkinson.

Usted podrá hablarle a su médico sobre su participación en el estudio, y dicho médico seguirá participando en su atención.

En qué consiste el estudio

Parte A: Selección

  • Período: entre 4 y 90 días antes de la cirugía
  • Usted acudirá a un centro del estudio clínico, donde los médicos le harán pruebas, entre ellas una
    resonancia magnética (RM)
    y una
    tomografía de emisión de positrones (PET),
    para comprobar que usted pueda participar en el estudio. Algunas de esas pruebas podrían requerir un desplazamiento a otro centro.
  • El médico investigador comprobará además que las dosis actuales de sus medicamentos contra la enfermedad de Parkinson estén teniendo la máxima eficacia para los síntomas. En caso contrario, el médico investigador podría ajustarle los medicamentos. A esto se lo denomina “optimización”.

  • Preoperatorio: entre 3 y 10 días antes de la cirugía
    • Verá al médico investigador para realizarse más pruebas y proporcionar muestras de sangre y de orina.

Parte B: Cirugía

  • En un centro quirúrgico le harán una segunda resonancia magnética que ayudará a orientar la implantación de las neuronas dopaminérgicas.
  • A continuación le pondrán anestesia general y un cirujano le hará una única cirugía en la cual le implantará bemdaneprocel en el cerebro o le hará una cirugía simulada. En la cirugía simulada, la intervención será similar pero no le implantarán células activas.
  • Dos tercios de los pacientes recibirán el bemdaneprocel y el tercio restante recibirá una cirugía simulada sin implantación de células.
  • Se prevé que la mayoría de los participantes reciban el alta en las siguientes 24 horas, después de una observación estrecha.
  • A los 4 días de la cirugía tendrá que regresar al hospital para 1 visita en la que le administrarán una infusión intravenosa (IV) de un medicamento que ayuda a impedir que el sistema inmunitario ataque las células o de una solución salina (si usted no recibió el bemdaneprocel). Si no vive cerca del centro quirúrgico, se le brindará alojamiento cerca de dicho centro para que usted pueda regresar el día 4 del estudio.
  • Después de esa visita del día 4 del estudio, todas las demás visitas del estudio se harán en el centro de investigación.

Parte C: Vigilancia

  • Período: 18 meses
    • En los 18 meses siguientes deberá acudir a unas 17 visitas. Algunas de esas visitas las podrá hacer en su domicilio, pero otras requerirán visita al centro de investigación. En algunas visitas se revisarán los medicamentos y se obtendrán muestras de sangre y de orina. En este período seguirá tomando sus medicamentos normales contra la enfermedad de Parkinson, aunque para algunas de las visitas le pedirán que retrase la toma. Además, el médico le ajustará la medicación si es necesario.
  • Durante el año posterior a la cirugía tomará un medicamento inmunodepresor (si está en el grupo del bemdaneprocel) o un placebo (si está en el grupo de la cirugía simulada).

  • Tratamiento con bemdaneprocel
    • Cuando el último paciente haya finalizado el estudio, si los resultados demuestran que el bemdaneprocel es seguro y eficaz, quizá tenga la posibilidad de recibir el medicamento del estudio (el bemdaneprocel). Tenga en cuenta que, antes de eso, para recibir el bemdaneprocel será imprescindible que el médico investigador compruebe que sigue cumpliendo los requisitos del estudio. Una vez recibido el medicamento del estudio, tendrá aproximadamente una visita al mes durante 18 meses y después se le dará seguimiento durante aproximadamente 5 años desde la cirugía.

  • Período: Unos 5 años desde la cirugía
  • Los médicos investigadores seguirán viendo a todos los participantes que reciban bemdaneprocel durante aproximadamente 5 años desde la cirugía.
  • El período de evaluación prolongada permite a los investigadores evaluar los resultados a largo plazo y es una exigencia de las autoridades reguladoras en el caso de terapias avanzadas experimentales.

Función del cuidador

  • La enfermedad de Parkinson también afecta a sus familiares y amigos.
  • El cuidador podrá también acompañarlo/a a las visitas y llenar cuestionarios para apoyar su participación en el estudio.

Centros de investigación

¿Dónde están los centros de investigación?

En el mapa se muestran los centros previstos para el estudio exPDite-2. Es posible que usted y su cuidador/a tengan que viajar para la realización de las resonancias magnéticas y la cirugía. Tanto para usted como para su cuidador/a, podría haber reembolsos de los gastos asociados con los viajes del estudio y de los gastos razonables. Todos los medicamentos e intervenciones podrían estar cubiertos como parte del estudio.

¿Dónde están los centros de investigación?

En el mapa se muestran los centros previstos para el estudio exPDite-2. Es posible que usted y su cuidador/a tengan que viajar para la realización de las resonancias magnéticas y la cirugía. Tanto para usted como para su cuidador/a, podría haber reembolsos de los gastos asociados con los viajes del estudio y de los gastos razonables. Todos los medicamentos e intervenciones podrían estar cubiertos como parte del estudio.

No hay tiempo que perder

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que implica la pérdida de neuronas cerebrales productoras de dopamina.1

Los medicamentos y terapias actuales buscan aliviar los síntomas y mejorar la calidad, pero no atacan las causas subyacentes de la enfermedad.2-4

La progresión de la enfermedad de Parkinson suele exigir la incorporación de tratamientos con levodopa que pueden provocar más reacciones adversas, como la discinesia (es decir movimientos involuntarios incontrolables) y otros síntomas, tanto motores como no motores.5

Los tratamientos actuales no abordan la pérdida de neuronas dopaminérgicas (una de las causas subyacentes de la enfermedad) ni modifican la progresión de la enfermedad, y además pierden eficacia con el tiempo.1,6

Participación en un estudio clínico

Preguntas frecuentes sobre la participación en un estudio clínico.

  • En un estudio clínico se prueba un tratamiento nuevo para ver qué tan seguro y eficaz es. Los estudios clínicos ayudan a los médicos a saber cómo usar el tratamiento, qué beneficios tiene y si tiene efectos secundarios. Participando en un estudio clínico, usted ayuda a acercar posibles nuevos tratamientos a pacientes como usted.

  • Un estudio comparativo con cirugía simulada tiene 2 grupos. A un grupo se le hace una única cirugía en la que se implanta el bemdaneprocel en el cerebro. Al segundo grupo se le hace una cirugía simulada, que es una intervención similar pero en la que no se implantan células activas.

  • Este es un estudio en el que ni los participantes ni el médico investigador saben si se está aplicando el tratamiento activo o la cirugía simulada.

  • Es el proceso en el que, al azar, unos participantes son asignados al grupo que recibe el medicamento activo y otros participantes son asignados al grupo de la cirugía simulada. Este método ayuda a eliminar sesgos de los investigadores.

  • Sí. Durante el estudio, usted recibirá apoyo para garantizar que tenga toda la información que necesita. Los estudios clínicos no se hacen hasta que han recibido la autorización de las autoridades de salud y los comités de ética, y hay normas estrictas para proteger la seguridad y el bienestar de los participantes. El médico investigador y su equipo se encargarán de la atención, y usted podrá seguir viendo a su médico habitual.

  • Los tratamientos y las pruebas podrían brindarse sin costo durante el estudio. Además, es posible que le reembolsen los gastos razonables de viaje de usted y un acompañante.

  • Muchas personas participan en estudios clínicos con los que favorecer que los enfermos de  Parkinson tengan tratamientos nuevos. Participar en un estudio clínico es una decisión personal y quizá le sea de ayuda hablar con amigos y familiares antes de decidir si le conviene.

  • Como participante en un estudio clínico, será libre de retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo.

Las fases de los ensayos clínicos

En general, los ensayos clínicos se clasifican en 4 fases. Para pasar a la siguiente fase es necesario haber completado satisfactoriamente la anterior.

¿Desearía participar en el estudio exPDite-2?

¿Desearía más información sobre el estudio exPDite-2? Nuestro equipo estará encantado de atenderlo/a.

  • Por teléfono. Hable con nuestro equipo +1-877-380-3967

  • Por correo electrónico. Llene el formulario Contáctenos y nos comunicaremos con usted.

  • Requisitos del estudio. Responda el cuestionario para ver si usted o alguien que conozca cumplen los requisitos del estudio exPDite-2. Nuestro equipo se comunicará con usted para hablar sobre los pasos siguientes.

References:  1. Ramesh S, Arachchige A. AIMS Neuro. 2023;10(3):200-231. 2. Yiannopoulou KG, Papageorgiou SG. J. Cent Nerv Syst Dis. 2020;12:1179573520907397. 3. Livingston G, et al. Lancet. 2020;396:413–446. 4. NIH-NINDS. Parkinson’s Disease: Challenges, Progress, and Promise. https://www.ninds.nih.gov/current-research/focus-disorders/parkinsons-disease-research/parkinsons-disease-challenges-progress-and-promise. Accessed March 2024. 5. Pandey S, Srivanitchapoom P. Ann Ind Acad Neurol. 2017;20(3): 190-196. 6. Tambasco N, et al. Current Neuropharmacol. 2018;16:1239-1252.